Novartis annonce de bons résultats pour le traitement de contre l’amyotrophie spinale

Novartis a annoncé de premiers résultats positifs de l’étude clinique en phase III sur son médicament OAV101 IT. Ce traitement est destiné aux patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire rare et héréditaire.

L’OAV101 IT est la première thérapie génique expérimentale à offrir un bénéfice clinique chez les enfants et les jeunes adultes atteints d’amyotrophie spinale (SMA), indique lundi le géant pharmaceutique bâlois dans un communiqué. L’étude a démontré l’ef...