EPFL: traitement de la SLA approuvé comme médicament orphelin

L’Agence européenne du médicament a accordé l’appellation de médicament orphelin à une nouvelle thérapie génique pour le traitement d’une forme héréditaire de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le traitement se trouve en phase de développement préclinique à l’EPFL. La SLA, aussi appelée «maladie de Charcot», est une pathologie neurodégénérative rare qui entraîne une faiblesse et une atrophie progressive des muscles, conduisant généralement au décès du patient dans un délai de trois à cinq an...