Disposant désormais d'observations sur une période de trois ans pour son traitement de l'amyotriophie spinale de type 1 Evrysdi (risdiplam), le laboratoire Roche assure vendredi que 91% des petits patients traités étaient encore en vie au terme de cette période.
Roche avait déjà revendiqué mi-mars une efficacité de l'Evrysdi sur une période de trois ans.
Le traitement à administrer quotidiennement par voie orale a par ailleurs permis de maintenir, voir d'améliorer les fonctions moteurs des bambins, notamment leur capacité à se maintenir assis sans soutien pendant 5 ou 30 secondes. Roche rappelle que sans traitement, les enfants atteints d'amyotrophie de type 1 ne développent jamais cette aptitude.
Maladie neuromusculaire génétique rare, l'amyotrophie spinale de type 1 mène dans plus de 90% des cas au décès avant l'âge de deux ans ou impose une ventilation mécanique permanente.(AWP)